NTBC = 2-[2-nitro-4-(trifluorometil)benzoil] ciklohexán-1,3-dione

Source of the photo: 
http://en.wikipedia.org/wiki/File:Nitisinone.svg
Author of the description: 
GK
NTBC
Attached pdf: 

2-[2-nitro-4-(trifluorometil)benzoil] ciklohexán-1,3-dione (rövidítve NTBC) eredetileg egy herbicid, is a drug amit ma gyógyszerként alkalmaznak, mert segítségével lelassítható egy örökletes aminosav anyagcsere rendellenesség, a tirozinémia 1. típus káros hatásainak megjelenése. 1991-ben fedezték fel, hogy a herbicidnek ilyen "mellékhatása" van, azóta alkalmazzák. Alkalmazásával ki lehet váltani a májtranszplantációt, mely elengedhetetlen a betegség előrehaladott állapotában. Ezzel meghosszabbítható  ebben a ritka betegségben szenvedő betegek túlélése, mely a krónikus forma esetén, kezelés nélkül mindössze 10−12 év.  Az NTBC-t alkaptonuria esetére is tanulmányozták. A kifejlesztett gyógyszer neve: Orfadin.

Az NTBC hatásmechanizmusa a 4-hidroxifenilpiruvát oxidáz enzim reverzibilis gátlásán alapul. A gátlás eredményeképpen nem képződik  maleilacetát, illetve fumarilacetát, melyekből a génhibás szervezetben szukcinilaceton keletkezik, mely erős toxin, károsítja a májat és a vesét.

A Nitisinon (NTBC kereskedelmi neve) albinó egereknek adva pigmentációt okozott a szemben és a szőrben. Így felmerült, hogy a szer az albinizmus gyógyítására is alkalmas lehet.

A peszticid adatbázisok nem említik mint toxikus vagy ökotoxikus anyagot. Az EU-ban szenzitizáló (érzékenyítő) hatása miatt osztályozásra és címkézésre javasolták 2013-ban.

 

Source of description: 

http://en.wikipedia.org/wiki/Nitisinone

Onojafe IF, Adams DR, Simeonov DR, Zhang J, Chan CC, Bernardini IM, Sergeev YV, Dolinska MB, Alur RP, Brilliant MH, Gahl WA, Brooks BP. (2011)Nitisinone improves eye and skin pigmentation defec ts in a mouse model of oculocutaneous albinism. J Clin Invest. 2011 Oct;121(10):3914-23. doi: 10.1172/JCI59372, http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21968110

Kavana M, Moran GR (2003). "Interaction of (4-hydroxyphenyl)pyruvate dioxygenase with the specific inhibitor 2-[2-nitro-4-(trifluoromethyl)benzoyl]-1,3-cyclohexanedione". Biochemistry 42 (34): 10238–45. doi:10.1021/bi034658b

http://www.mldt.hu/upload/labor/document/Varga_MOLSzE_2009.pdf